1.分类 获得性纯红再障根据其病因是否明确又可分为病因不明的原发性纯红再障和病因明确的继发性纯红再障，一般分为先天性与获得性两大类。2.病因 尚未完全明确，少数患者有家族史，故考虑为先天性基因异常，可呈现常染色体显性或隐性遗传。患者可能与C-Kit 原癌基因突变和(或)SI 基因突变有关。

起病缓慢，明显的贫血多于出生后2～3 个月出现，约有15%的病儿于出生后数天内发病，但也有至1 周岁时甚至在6 周岁时开始出现症状。早产儿的发病数较高，病儿中约1/3 合并先天性畸形如拇指三指节畸形、先天性心脏病、尿道畸形、斜视或表现为Turner 综合征的外貌，但染色体核型正常或为XX/XO 嵌合体。临床除畸形外，贫血是惟一的症状，无出血现象。除合并心衰时外，肝脾不肿大。1.原发性获得性纯红再障(1)起病隐匿，病情进展缓慢。以贫血为主要表现，贫血程度轻重不一。应用铁剂，叶酸和维生素B12 等补血药治疗无效。(2)无肝、脾、淋巴结肿大等特异性体征。(3)部分病儿可伴有其他免疫功能异常，如低丙种球蛋白血症等。(4)因长期贫血可致生长发育落后，重症病儿可因反复输血导致血色病。2.继发性获得性纯红再障
(1)本病多见于成年人，儿童较少见。临床表现为纯红细胞再障。(2)临床可分为两种类型，继发于胸腺瘤者常为慢性型，而继发于其他疾病，如溶血性贫血、病毒感染、药物中毒等，常为急性一过性。(3)临床除有贫血外均有原发病的表现。如胸腺瘤可有纵隔肿块，严重者可造成气道压迫或刺激症状。药物中毒者有相应的药物接触史。继发于溶血性贫血者常表现为再障危象。继发于其他疾病如病毒感染、自身免疫性疾病、恶性肿瘤等均有明显原发病症状和表现。

主要采用肾上腺皮质激素和输血疗法。必要时可做脾切除术。1.肾上腺皮质激素 多数患儿应用泼尼松(强的松)后，贫血明显好转。治疗开始越早，疗效越明显，若于发病3 个月内开始治疗，几乎100%的患儿都出现治疗反应；若发病3 年后才开始服用泼尼松(强的松)，则疗效极差。剂量为60mg/(m2・d)，分3～4 次服用。一般于用药1～2 周后即出现网织红细胞升高，血红蛋白与红细胞数逐渐上升。此后，可将剂量逐渐减少至最小有效量维持。或采用间歇用药如2.5mg 隔天1 次，1 周2 次或5mg 每周1 次，以减少泼尼松(强的松)对生长发育的影响。若用药3～4 周后无任何反应，则应停药。睾酮与其他雄激素对本症无效。2.输血 对类固醇反应不良的病人需要输血维持，最好采用悬浮红细胞，不需输全血。当血红蛋白下降至70g/L(7g/dl)左右，临床出现食欲不振、无力和有心衰可能时，才考虑输血。反复输血可导致含铁血黄素沉着症，对于此类病人最好采用可携带的皮下输液泵，输注去铁胺(去铁敏)50mg/(m2・d)，同时加维生素C 100mg，每天连续输注8～16h，可减轻或推迟发生含铁血黄素沉着症。3.脾切除术 有些患儿经过较长时间的反复输血，逐渐出现脾功能亢进，需要输血的间隔越来越短，并出现粒细胞与血小板减少。经过输入51Cr 标记的红细胞，发现红细胞寿命缩短。红细胞若主要在脾脏破坏，则做脾切除术后可减少输血次数。以上治疗无效者，若有配型相合的供髓者可考虑骨髓移植。

预后：大多数患者在就诊时血红蛋白已达到最低点，因贫血引起心血管合并症时可给予输血治疗，无明显症状的进行观察，无需治疗。继发性获得性纯红再障预后良好，大多数在诊断后1～2 个月内恢复正常，部分患者就诊时已开始恢复，只有10%的患者恢复期达4 个月以上，最长的8个月。预防：先天性纯红再障病因不明，有明显的家族遗传倾向，因此应重视做好遗传学咨询工作。预防继发性获得性纯红再障，应积极防治重度营养不良、病毒感染、恶性肿瘤等疾病，同时应避免化学物品中毒和慎用氯霉素、苯妥英钠等。