肾母细胞瘤可能是后肾胚基未向肾小管和肾小球分化导致异常增殖的结果。

1.腹部肿块进行性增大的腹部肿块是最常见的症状，常在为患儿穿衣或洗澡时偶然发现。肿块较小时无明显症状，不影响患儿营养及健康，易被忽视。肿瘤巨大时可产生压迫症状，可有气促、食欲不振、消瘦、烦躁不安等表现。肿块位于上腹季肋部一侧，表面光滑，中等硬度，无压痛，早期可稍有活动性，迅速增大后，少数病例可越过中线。
2.腹痛约有1/3患儿出现，程度从局部不适、轻微疼痛到绞痛、剧烈疼痛不等，如果伴有发热、腹部肿物、贫血、高血压常提示肾母细胞瘤包膜下出血。很少有继发于瘤体腹腔内破裂导致的急腹症者。
3.血尿约25%患儿有镜下血尿，肉眼血尿见于10%～15%患儿。血尿出现与肿瘤侵入肾盂有关，不作为肿瘤的晚期表现。
4.高血压约30%～63%病例出现，可能由于肾血管栓塞或肾动脉受压缺血，产生肾素所致。有的作者认为肿瘤细胞可以产生肾素，与近球细胞瘤相似，一般在肿瘤切除后恢复正常。
5.转移症状下腔静脉梗阻在肝静脉以上可有肝大及腹水，如侵入右心房可致充血性心力衰竭或心脏杂音。血行转移可播散至全身各部位，而以肺转移为最常见，可出现咳嗽、胸腔积液、胸痛、低热、贫血、恶病质。
6.肾外肾母细胞瘤罕见，可位于腹膜后或腹股沟区，可成为复合畸胎瘤的一部分，其他部位包括后纵隔、盆腔及骶尾区。
7.全身症状无力、疲乏、烦躁、体重下降、食欲不振等，发热亦较常见。

1.手术治疗对各期肾母细胞瘤，均应手术切除。一般采用经腹部切口，充分暴露，术中减少对肿瘤的牵拉和搬动，从而避免因手术导致肿瘤扩散。手术时将肿瘤连同邻近组织和局部淋巴结作整块切除。若肾静脉或下腔静脉有瘤栓，取出瘤栓。若手术切除有困难，可行姑息性手术，肿瘤残留区域放置金属夹作术后放疗标记。对双侧肾母细胞瘤，一侧肾脏作根治性切除，另一侧作肾部分切除术。
2.放射治疗肾母细胞瘤大多对放疗敏感，术后放疗可提高疗效。也可术前放疗，使肿块缩小，随后手术切除。过去术前放疗用于巨大肾母细胞瘤，6～8天内给8～12Gy(800～1200rad)，2周内可见肿瘤缩小，减少术中肿瘤破裂可能，但未经手术确诊前行放疗有盲目性，故随着化疗的进步，术前照射已较少应用。手术后48h放疗与术后10天开始放疗相比，疗效无明显差异。早期给放疗并不影响伤口愈合。但不宜晚于10天，否则增加局部复发机会。凡Ⅰ期组织分化良好者可不作术后照射，组织学不好的术后1～3天即开始照射，Ⅱ、Ⅲ期肿瘤手术后照射20Gy(2000rad)。Ⅲ期有腹内扩散者行全腹照射，对侧肾应保护，否则影响肾脏功能。如有残留肿瘤，则局部追加5～10Gy(500～1000rad)。1岁以内照射10Gy(1000rad)，以免影响发育。
3.化学治疗肾母细胞瘤对化疗敏感，各期肿瘤术后均可行化疗，以提高疗效。常用放线菌素D(ACTD)、长春新碱(VCR)及多柔比星(ADR)。前两者可用于肾母细胞瘤各型各期，后者与前两者联合用于晚期肿瘤。具体用法是：①放线菌素D，每疗程总量80μg/kg体重，分5～7天。即15μg/kg体重，共5天或12μg/kg，共7天，静脉注射。第1、第2疗程之间间隔1.5个月，以后每3个月1个疗程。②长春新碱，1～2mg/m2，每1mg溶于20ml生理盐水静脉注射。每周1次，连用10周后改为每2周1次，作为维持量。③ADR，每疗程总量为40～60mg/m2，分2～3天静脉注射，每疗程间隔1个月以上。累计总量15岁以下≤300mg/m2，15岁以上≤400mg/m2，2岁以下小儿慎用。术前化疗可使肿瘤缩小，包膜增厚，减少手术危险，避免肿瘤破溃扩散，提高完整切除率，降低肿瘤临床分期，避免术后放疗。但术前化疗也有一些缺点，良性肿瘤可能被当作恶性肿瘤治疗，其他没有确切组织学分类的恶性肿瘤被当作肾母细胞瘤来化疗。因而强调在无病理组织学诊断情况下只对手术切除困难的巨大肿瘤进行化疗。
4.复发及转移肿瘤的治疗治疗包括手术、放疗及化疗。除上述药物外，尚可用顺铂(DDP)、依托泊苷(足叶乙甙)等。肺转移局部照射12Gy足矣。肝脏病变可因照射引起，必须由细胞学证实方可照射，30Gy经3～4周。转移癌化疗需同时用放线菌素D、长春新碱、ADR。
5.双侧肾母细胞瘤的治疗双侧肾母细胞瘤占4.2%，前后发病占1.6%，45%患者伴其他发育异常(单侧4%)，间歇可长达10年。双侧肾母细胞瘤多数细胞分化好，前后发病的预后不如同时发病者。有统计，同时发病生存率达87%。前后发病者则为40%。因此建议经腹腔探查，如为预后好的组织结构，仅做活检，包括取淋巴结活检，如能保留患肾在2/3以上，也可切除活检，三药联用加放疗15Gy(1500rad)，6个月内再次手术探查，如不能切除，继续化疗，6个月内第3次手术探查，需用监测。一般不主张双肾切除后行肾移植，预后并不比姑息治疗配合化疗、放疗好。

预后：20世纪40年代肾母细胞瘤治愈率为2.7%～10%，手术病死率15%～35%。目前决定预后的主要因素有：①组织分化程度，最为重要。分化良好者2年生存率90%，分化不良者为54%，有统计死亡病例中约半数系分化不良病例。②临床分期：NWTS2年无瘤存活率Ⅰ期95%，Ⅱ期90%，Ⅲ期84%，已有肺转移50%，预后差的组织结构54%。③血行转移，预后不良。④淋巴结转移亦预后不良。由于该肿瘤对化疗和放疗敏感。所以总的2年生存率还是比较高的，如第Ⅰ～Ⅱ期为90%～95%，第Ⅲ期为84%，第Ⅳ期(血行转移)为54%，淋巴转移为54%，无淋巴转移为82%。
预防：无相关临床学资料。