脊索瘤起源于胚胎残留的脊索组织。在胚胎期间，脊索上端分布于颅底的蝶骨和枕骨，部分达到颅内面，并与蝶鞍上方的硬脑膜相衔接，在枕骨部分可达该骨之下面(即舌咽面)，一部分亦可位于颅底骨和咽壁之间。脊索的下端分布于骶尾部的中央及中央旁等部位。当胎儿发育至3个月的时候脊索开始退化和消失，仅在椎间盘内残留，即所谓的髓核。如果脊索的胚胎残留在上述部位滞留到出生后，可逐渐演变成肿瘤。因此脊索瘤好发于这些部位，尤以颅底蝶枕部和骶尾部为最多见，脊柱型者次之。

颅内脊索瘤为良性肿瘤，生长缓慢，病程较长，平均可在3年以上。头痛为最常见的症状，约70%的病人有头痛，有时在就医前即已头痛数年。常为全头痛，也可向后枕部或颈部扩展。头痛性质呈持续性钝痛，一天中无显著变化。如有颅内压增高则势必加重。脊索瘤的头痛与缓慢持久的颅底骨浸润有关，头痛也可再发。
颅内脊索瘤的临床表现可因肿瘤部位和肿瘤的发展方向而有所不同。
1.鞍部脊索瘤垂体功能低下主要表现在阳萎、闭经、身体发胖等。视神经受压产生原发性视神经萎缩，视力减退以及双颞侧偏盲等。
2.鞍旁部脊索瘤主要表现在Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ脑神经麻痹，其中，以外展受累较为多见。这可能因为展神经行程过长，另外，展神经的近端常是肿瘤的起源部位，以致其发生率较高。一般均潜在缓慢进展，甚至，要经1～2年。脑神经麻痹可为双侧，但常为单侧，难以理解的是往往在左侧。
3.斜坡部脊索瘤主要表现为脑干受压症状，即步行障碍，锥体束征，第Ⅵ、Ⅶ脑神经障碍。其中，双侧展神经损害为其特征。

脊索瘤解剖位置深在，手术暴露困难，加之起病隐匿，病程较长，病人来诊时肿瘤已经广泛侵犯颅底，因此手术难度较大。由于脊索瘤对放射线不敏感，常规放疗通常只起到姑息性治疗的作用，放射外科的长期疗效仍不明确，因此，手术仍是本病的主要治疗方法。
1.外科手术由于次全切除肿瘤的5年生存率较活检者长，因此应尽量切除肿瘤。近年来许多学者仍致力于各种手术入路的选择以求全切肿瘤，神经导航的应用也利于提高肿瘤全切率。但是，迄今没有一种手术入路适用于全部脊索瘤，一些脊索瘤还需多种手术入路的联合应用。在选择手术入路时应考虑下列因素：肿瘤部位、术者对各种可供选择入路的掌握程度、手术组的经验和配合、颅颈稳定性等。大多数脊索瘤位于硬膜外，少数可破坏硬膜，长入蛛网膜下腔。因此，位居中线的脊索瘤可选用中线手术入路，如经口-硬腭入路、经蝶窦入路、扩大额下硬膜外入路、经上颌或经颜面入路等。偏侧生长脊索瘤可用前外侧硬膜外入路、后外侧(经髁)入路等。枕骨髁受累者不仅影响颅颈关节的稳定性，且术后易复发，在设计治疗方案时要特别注意。
2.常规放射治疗是外科治疗的重要辅助治疗。近来临床研究显示，5年生存率与放射治疗的剂量有关，≤40Gy者无存活；48Gy者为75%。
3.放射外科治疗包括γ-刀、质子刀和X-刀等。特别是质子刀可采用大剂量分割治疗，综合放射外科和常规放疗的优点，显示了安全性和有效性。质子是荷电的重粒子射线，其空间剂量分布集中，使病灶获得高剂量而周边组织剂量低，因此适用于生长较缓慢的颅内肿瘤。
4.其他治疗包括热疗、90Y局部埋藏治疗及化疗等，但疗效不肯定。

预后：按照现在的治疗方法，颅内脊索瘤的预后是不良的。一般是在诊断以后3～4年内死亡，常常是因为直接损害重要神经结构所致。虽有生存10～15年的报告，却属少数，5年生存率据估计低于10%。综合近来文献报道，外科手术和常规放疗(50～60Gy)是主要疗法，其中肿瘤全切除与次全切除率69%，5年随访死亡率34%，复发率43%。影响5年生存率与复发率的因素有：
1.肿瘤切除程度次全切除与活检组虽然术后均放疗。但5年生存率前者为55%，后者为36%。肿瘤全切与部分切除者，5年复发率分别为16%和36%。
2.病理分型间变型平均生存期6个月～1年。
3.年龄儿童以间变型多见，因此年龄越小，越易复发和向远处转移，如肺、骨骼系统、淋巴结、肝和皮肤等。
4.放疗术后放疗或放射外科可延长生存期，延缓复发。
预防：无特殊。