主要病因：①药物，如结核药、氯霉素；②有害物质，如酒清，重金属铅、铜、锌等。能够引起本病的疾病有造血系统疾病：如溶血性贫血、恶性贫血及其他巨幼细胞贫血、真性红细胞增多症、骨髓纤维化、多发性骨髓瘤、红白血病等；恶性肿瘤：如恶性淋巴瘤、前列腺癌等；炎症疾病：类风湿性关节炎、结节性多动脉炎及感染等；其它，如低体温、黏液性水肿、甲状腺功能亢进、尿毒症、红细胞生成性及迟发性卟啉病等。

主要表现为贫血由药物引起的贫血可相当严重，甚至需要输血。但停药或(和)用吡哆醇后症状迅速改善。慢性酒精中毒者停止饮酒后贫血也能逐渐减轻。铜缺乏的贫血常较明显，血红蛋白有降至30～40g/L 者，且进行性加重。医源性的长期补锌可使体内锌超过正常2～3 倍，造成明显的铁粒幼细胞贫血，应引起医生警惕。补充铜或停用锌后可逐渐恢复。极罕见的病例用某种药物后出现本病，而停用可疑药物后病情仍进展，有人认为所患的是原发性铁粒幼细胞贫血而非药物性。

如果是药物或毒物引起的，最好的治疗就是立即停用致病物，继发于其他疾病者则应以治疗原发病为主。如果是可治愈的疾病，原发病治愈后，铁粒幼细胞贫血即消失。贫血严重是可以应用大剂量Vit B6 100～200mg/d,必要时可输血,另外如有缺铁的指标可补充铁剂。

预后：因药物所致,一般停药贫血即可纠正。如因恶性肿瘤血液所致预后较差。
预防：积极治疗原发病，避免或减少抗结核及氯霉素药物，避免接触有害物质。