艾滋病的病原体为HIV，HIV 属人类反转录病毒中慢病毒亚科，是一种典型的C 型RNA 病毒，内含一条单链核糖核酸(ssRNA)。

小儿感染HIV 后，约经过5 年左右的潜伏期才出现症状，绝大多数宫内HIV 感染的婴儿在出生时无临床症状、体格检查正常。15%～25%围生期HIV感染的婴儿在生后数月发病，以后每年约以10%的比例增加。发病后在1～5 年内死亡，少数病儿可存活9 年或更长。故小儿艾滋病的临床经过较成人艾滋病更为凶险。在确诊艾滋病之前，患儿常出现一些非特异性的临床表现，包括轻度生长迟缓，肝脾肿大，全身淋巴结肿大，间歇发热，非特异性间歇性腹泻和慢性皮肤感染等，易与儿科其他疾病混淆而延误诊断。故应提高警惕，详细询问病史，在疾病的鉴别诊断中考虑HIV 感染的可能。1.临床分期 1994 年美国疾病控制中心根据临床表现将HIV 感染分为以下4期：无临床表现(N)、轻度临床表现(A)、中度临床表现(B)和严重临床表现(C)。(1)无临床表现期(N)：无任何感染的症状和体征，或仅有轻微临床表现中的一个情况。(2)轻微临床表现期(A)：具有下列两个或更多的表现，但无中度和严重临床表现期的临床征象：①淋巴结肿大(＞0.5cm，发生于2 个部位以上，双侧对称分布)。②肝脏肿大。③脾脏肿大。④皮炎。⑤腮腺炎。⑥反复或持续性上呼吸道感染、鼻窦炎或中耳炎。(3)中度临床表现期(B)：除A 期的表现外，尚有以下表现：①贫血(Hb＜80g/L)，中性粒细胞减少(＜1×109/L)，或血小板减少(＜100×109/L)，持续≥30 天。②细菌性脑膜炎、肺炎或败血症。③6 个月内婴儿持续2 个月以上的口腔念珠菌病。④心肌病。⑤生后1 个月内发生巨细胞病毒感染(CMV)。⑥反复和慢性腹泻。⑦肝炎。⑧反复发生单纯疱疹病毒性口腔炎(1 年内≥2 次)。⑨生后1 个月发生单纯疱疹病毒性毛细支气管炎、肺炎或食管炎。⑩带状疱疹至少发作2 次或出现不同的皮损部位。・ 平滑肌肉瘤伴有EB 病毒感染。 ・ 淋巴样间质性肺炎或肺淋巴样增生综合征。 ・ 肾脏病变。 ・ 奴卡菌病(nocardiosis)。 ・ 持续发热1 个月以上。 ・ 出生1 个月内发生弓形虫感染。 ・ 播散性水痘(有并发症的水痘)。(4)严重临床表现期(C)：包括以下情况：①严重反复和多发性细菌感染，包括脓毒血症、肺炎、脑膜炎、骨关节感染和深部脓肿。②念珠菌感染累及食管、气管、支气管和肺。③深部真菌感染，呈播散性(肺、肺门和颈淋巴结以外的区域)。④肺外隐球菌病。⑤隐孢子菌感染伴持续腹泻1 个月以上。⑥出生后1 个月的巨细胞病毒感染，累及肝、脾和淋巴结以外的部位。⑦脑病：以下表现之一，病程至少持续2 个月以上，而不能以其他原因解释者：A.发育滞后或倒退，智能倒退。B.脑发育受损，头围测定证实为后天性小头畸形或CT/MRI 检查发现有脑萎缩。C.后天性系统性运动功能障碍，表现为下列2 个或2 个以上征象：麻痹，病理性反射征，共济失调步态不稳。⑧单纯疱疹病毒性黏膜溃疡持续1 个月以上，或出生1 个月以后的小儿患单纯疱疹病毒性支气管炎。⑨组织胞浆菌病累及肺、肺门和颈淋巴结以外的区域。⑩Kaposi 肉瘤。・ 原发性脑内淋巴瘤。・ Burkitt 淋巴瘤，B 细胞性或免疫学表型不明的大细胞性淋巴瘤。・ 播散性或肺外性结核病。・ 卡氏肺囊虫性肺炎(PCP)。・ 进行性多发性白质性脑病。・ 沙门菌属(非伤寒)脓毒血症，反复发作。・ 出生1 个月以后发生脑弓形虫感染。・ 消耗综合征：A.体重连续减轻10%以上。B.大于1 岁者的体重-年龄曲线下降25 个百分位。C.出生1 个月后的体重-身高曲线下降5 个百分位。D.并伴有慢性腹泻(每天至少2 次稀便持续1 个月以上)或发热1 个月以上(持续或间歇性)。2.小儿HIV 感染分类(表1) 一旦定类，即使病情好转，也不能降至较轻一类。3.小儿AIDS 的主要临床征象(1)持续性全身淋巴结肿大：常为首发的临床表现。全身淋巴结肿大可持续3 个月以上而查不出任何原因，但此时免疫功能已发生紊乱。(2)迁延反复的病原微生物感染：常出现反复腹泻、皮疹、肝脾肿大、口腔鹅口疮、皮肤黏膜念珠菌病等。随疾病进展可发生严重败血症、细菌性肺炎、脑膜炎、泌尿系感染、蜂窝组织炎、慢性中耳炎、慢性鼻窦炎、卡氏肺囊虫病，各脏器阿米巴病、结核菌感染、EB 病毒感染、利斯特菌感染等。反复细菌、病毒、真菌和其他病原微生物感染为小儿AIDS 的主要临床表现之一。最主要的病理所见为慢性肺炎，多为淋巴细胞性间质性肺炎，X 线胸部摄片可见网状和结节状浸润影。①免疫功能缺陷易发生机会感染：已明确有HIV 感染的患儿如果出现下列机会感染，应做出AIDS 病的推测诊断：A.念珠菌性食道炎。B.巨细胞病毒性视网膜炎。C.卡氏肺囊虫性肺炎。D.脑弓形虫病(1 月龄以后)。E.弥漫性慢性非典型性分枝杆菌感染。②具有下列组织学诊断依据的机会感染，则可确诊AIDS：A.弥漫性。B.弥漫性组织浆菌病。C.肺外隐球菌病。D.肺外结核病。E.复发性沙门菌属败血症。F.弥漫性/持续性单纯疱疹。

HIV 感染与艾滋病的临床表现复杂，迄今尚无特效疗法，疫苗仍处在研制阶段，故临床治疗甚为困难。目前治疗包括抗病毒治疗、提高免疫功能治疗、抗感染治疗和抗肿瘤治疗等。1.抗病毒治疗(1)齐多夫定(Zidovudine，AZT)：为核苷反转录酶抑制剂，未成熟儿1.5mg/kg，每12 小时1 次，疗程2 周；以后2mg/kg，每6 小时1 次。新生儿2mg/kg口服，1.5mg/kg 静脉注射，每6 小时1 次。儿童90～180mg/m2 口服，每6～8 小时1 次(与其他抗病毒药物合用时可为180mg/m2，每12 小时1 次)；或120mg/m2间隔性静脉注射，每6 小时1 次；或每小时20mg/m2 持续静脉滴注。青春期患儿的剂量为200mg，3 次/d，或300mg，2 次/d。(2)奈韦拉平(Nevirapine)：为非核苷酸转录酶抑制剂。新生儿5mg/kg，1次/d，14 天后改为120mg/m2，每12 小时1 次，使用14 天后以200mg/m2，12 小时1 次维持。儿童120～200mg/m2，12 小时1 次(开始剂量为120mg/m2，逐渐增加到足量)。青春期200mg，每12 小时1 次(开始剂量为100mg，12 小时1 次，共14 天，以后逐渐增加到足量)。(3)利托那韦(Ritonavir)为蛋白酶抑制剂：儿童剂量开始为250mg/m2，每12 小时1 次，逐渐增加到350～400mg/m2，每12 小时1 次。青春期开始为300mg，2 次/d，逐渐增加到600mg，2 次/d。常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、厌食和腹痛。偶有口周感觉异常和肝酶增高，以及甘油三酯和胆固醇增高、高血糖、酮症酸中毒等。该药的代谢主要受肝脏细胞色素p450 A3(CYP3A)的影响，不能与抗组胺类，阿普唑仑、咪达唑仑和三唑仑等安眠药，钙离子通道阻断药硝苯地平，麦角碱衍生物、苯丙胺、西沙必利、华法林、利福平类和某些抗精神病药物合用。为减少胃肠道反应，开始剂量宜小，在5 天内逐渐增加到足量。2.免疫学治疗(1)阿地白介素(IL-2)：300 万～1800 万U/d、静脉或皮下注射，5 天为一疗程；休息至少8 周后开始下一疗程。应监测血浆病毒负荷，控制在50 复制物/μl以下。(2)IL-12：IL-12 是另一个有治疗价值的细胞因子，体外实验表明IL-12 能增强免疫细胞杀伤被HIV 感染细胞的能力。3.支持治疗 静脉注射人血丙种球蛋白(IVIG)可减少AIDS 患儿合并细菌感染的发生率和缩短住院时间。静脉注射人血丙种球蛋白(IVIG)对预防弓形体感染无效，也不能延长患儿的生命。每月定期使用静脉注射人血丙种球蛋白(IVIG)的指征为低丙种球蛋白血症，抗体反应低下和适当的抗微生物不能控制的反复感染。4.抗感染治疗 AIDS 患儿由于免疫功能低下，极易病原微生物感染及机会感染。应根据临床病原的种类，积极进行抗感染治疗及必要的预防治疗。如针对肺炎、败血症和脑膜炎等细菌感染疾病，选用敏感抗生素治疗；针对结核病进行抗结核治疗，治疗时间应适当延长，不得少于12 个月。有结核接触史或PPD 皮肤试验强阳性的HIV 感染儿童，应用异烟肼预防性治疗9～12 个月。卡氏肺囊虫肺炎是AIDS 常见的机会感染，如果CD4+ T 细胞计数1～5 岁＜500/μl 或6～12岁＜200/μl，并有临床表现者，应及时预防，常用甲氧苄啶/磺胺甲

预后：小儿AIDS 预后极为恶劣，约75%垂直感染的AIDS 患儿在发病后1 年内死亡。目前所有的治疗方法仅能改善患者的生活质量，尚不能将其完全治愈。近年新的诊断技术的临床应用和抑制HIV 复制的新型药物的研制开发，正为预防和控制人类的这种灾难性疾病带来曙光。预防：预防小儿艾滋病的关键是预防育龄妇女感染HIV 和筛查献血员。应严格执行婚前检查。母亲如果是AIDS 病人或HIV 感染者，应采取严格措施，以防传给后代，因为在怀孕、分娩和哺乳期间均可使小儿感染。严禁进口与使用污染AIDS病毒的血液制品。最强大的预防武器是宣传教育，应广泛宣传AIDS 的流行情况及其严重性。能预防HIV 感染的疫苗称预防性疫苗，而能阻止感染后进展成AIDS 的疫苗称治疗性疫苗。至今尚无有明确应用前景的HIV 疫苗可供广泛使用。疫苗研制中的主要困难在于对HIV 致病机制和宿主对HIV 的免疫应答了解仍不够。另一重要障碍是HIV 变异株的不断出现。在HIV 感染者中，HIV-1 的突变率为每年0.1%～1%。这就意味着，每个HIV(＋)者体内不是只有一株病毒，而是有一群HIV 变异株。每一变种的致病性、生长速度和传播特性均各异。HIV 的遗传变异将影响其致病机制。一个好的预防性疫苗应是很小的剂量就能诱导出长期稳定的、全身和黏膜的保护性免疫，并对世界上流行的抗原性不同的HIV 株均有保护作用。它必须有效、安全、稳定、易保存，使用简便和价廉。